Dados do Trabalho

Título

Oncologia Pediátrica off label no Brasil: Por que os quimioterápicos tradicionais utilizados no tratamento da criança com câncer não têm todas as indicações formais aprovadas pelos órgãos reguladores?

Introdução

Apesar dos avanços da medicina de precisão no tratamento do câncer pediátrico, a quimioterapia (QT) é ainda a principal modalidade terapêutica. Além da efetividade comprovada há décadas pelos estudos científicos e prática clínica, a QT tem menor custo e maior disponibilidade. No entanto, a aprovação de quimioterápicos para o tratamento da criança com câncer pelo órgão regulatório brasileiro (ANVISA) é limitada, levando a prescrições off-label.

Objetivo

O estudo visa identificar discrepâncias entre as indicações formais de quimioterápicos em três órgãos regulatórios mundiais (Brasil, EUA e Europa), discutir a falta da inclusão de neoplasias malignas da infância em bulas oficiais e analisar os impactos para os pacientes da falta de inclusão dessas indicações.

Método

Foram consultados documentos como: artigos científicos, bulas aprovadas por agências regulatórias, protocolos quimioterápicos de grupos cooperativos nacionais e internacionais, para analisar as diferenças nas indicações de quimioterápicos utilizados na oncologia pediátrica.

Resultados

A análise revelou discrepâncias entre as indicações formais e a prática clínica, destacando lacunas regulatórias que contribuem para prescrição off-label de QT. Droga como a ciclofosfamida não é regulamentada pela ANVISA para tratamento de crianças com rabdomiossarcoma, embora esta seja utilizada há décadas em protocolos nacionais e internacionais para tratamento destes pacientes.
A hipótese inicial era que as bulas de QT no Brasil fossem menos abrangentes do que as norte americanas e europeias. Porém, percebemos que dependendo da QT, muitas vezes, as indicações previstas pela ANVISA são mais abrangentes. Por exemplo, a daunorrubucina, na bula brasileira tem como indicações leucemias, neuroblastoma e linfomas. No FDA e no EMA, a droga tem como indicações na pediatria oncológica apenas para leucemias. A regulamentação de quimioterápicos é importante para a indicação, prescrição correta e controle dos efeitos adversos pois permite o conhecimento dos potenciais benefícios e limitações do tratamento medicamentoso.

Conclusão

A regularização baseada em evidências permite o uso adequado da QT, com benefícios para pacientes e profissionais da saúde. Tanto no Brasil quanto em outros países, muitos quimioterápicos são prescritos off-label dificultando a cobertura de planos de saúde e acarretando inseguranças. Essa questão relevante deveria receber atenção dos profissionais envolvidos em oferecer aos pacientes e familiares o melhor tratamento do câncer pediátrico.